ژن درمانی و کاربرد وکتور ها

ژن درمانی و کاربرد وکتور ها مقدمه: ژن درمانی شامل وارد کردن یک ژن به داخل یک سلول برای رسیدن به نوعی اثر درمانی با انتقال نسخه های واجد عملکرد ژن است. هدف از ژ ندرمانی بهبود بخشیدن به سلامت بیمار از طریق اصلاح تیپ جهش یافته است، برای این منظور ورود ژن های طبیعی به سلول های پیکری )سوماتیک( اامی است. استفاده از روش ژن درمانی در شرایط زیر لازم است: •جهت جبران یک ژن جهش یافته ی سلولی که در اثر جهش، عملکرد آن ژن از بین رفته است؛ مانند درمان بیماری مغلوب اتوزومال فنیل کتونوریا. این بیماری یک نقص ژنتیکی است که باعث تجمع فنیل آلانین در مایعات بدن و سیستم عصبی شده و اختلالاتی در مغز و پوست ایجاد م یکند. •جایگزین نمودن یا غیرفعال کردن یک ژن جهش یافته ی غالب که فرآورده یا فرآورده های غیرطبیعی آن سبب بیماری می شود؛ مانند بیماری هانتینگتون که در اثر جهش در ژ ن هانتینگتون ایجاد شده و در بزرگسالی حرکات غیرارادی، اختلالات شناختی و روانی ایجاد م یکند. •رسیدن به اثری فارموکولوژیک جهت مقابله با یک ژن یا ژن های جهش یافته ی سلولی که عملکرد آن ها در بدن باعث ایجاد بیماری می شود، مانند مبتلایان به بیماری اکتسابی سرطان.